让我们谈谈慢性髓细胞性白血病诊断和治疗

如果癌症治疗让您认为无尽的针头，脱发，恶心和其他艰难的副作用，再考虑一下。慢性髓样白血病（CML）治疗在二十年前用促成癌细胞潮流并为您带来生命的药物彻底改变了。这种新的有针对性治疗药物（称为酪氨酸激酶抑制剂或TKI）将曾经致命的诊断变成了许多人的慢性疾病。

CML诊断和治疗

我们的专业小组

我们去了美国一些CML症状和事业的顶级专家，为您带来最新的信息。

Jun H. Choi，医学博士

血液学家 - 研究学家

NYU Langone Perlmutter癌症中心

纽约市

格温·尼科尔斯（Gwen Nichols），医学博士

首席医疗官

白血病和淋巴瘤协会

黑麦·布鲁克，纽约

Jay Yang，医学博士

血液学家 - 研究学家

韦恩州立大学Karmanos癌症研究所

底特律，密歇根州

我们大多数人都听说过白血病，这是血液和骨髓癌。根据国家癌症研究所的数据，这是美国第十大癌症。预计将在2021年被诊断出60,000多人，并且有近40万人与白血病相处或缓解。但是，您可能没有意识到的是，有不同类型的白血病具有不同的预后（结果）。慢性髓样白血病或CML是最常见的四种类型之一。在儿童中很少见，在美国只有大约6,000人将被诊断出患有慢性髓样白血病。

当骨髓中的白细胞流氓时，慢性髓样白血病就会发展。您的身体有三种类型的血细胞（红色，白色和血小板），这些血细胞是在骨髓中制成的，骨髓中的柔软，海绵状组织。您的白细胞是通常会定期生长和分裂的有效感染者，用更新，更强的细胞代替了破旧的细胞。然而，当您发展白血病时，骨髓开始散发出异常且效率低下的多余的白细胞。

回到这四种主要类型的白血病：它们被归类为“急性”，这意味着迅速发展或“慢性”，这意味着生长缓慢。除急性和慢性外，白血病的类型还通过受影响的白细胞类型进行分类：淋巴细胞或髓样细胞。慢性髓样白血病是指髓样细胞增长缓慢的癌症。

CML具有另一种特征，使其与其他形式的白血病：费城染色体。染色体是生活在我们细胞中的DNA的包装。我们所有人都有23对我们从父母那里继承的染色体，它们为我们提供了我们独特的特征。染色体在确保我们的DNA在细胞分裂过程中均匀地复制和分布起着关键作用，但有时会发生错误。在CML的情况下，发生“易位”，当一块染色体断裂并附着在另一个染色体上，形成一个全新的染色体时。具体而言，9号染色体的一部分附着于22号染色体，反之亦然。新的，比正常染色体短22号是费城染色体，该染色体会产生一种称为BCR-ABL1癌基因或引起癌症的基因的异常融合基因。

超过95％的慢性髓样白血病患者患有费城染色体，并且所有染色体都有BCR-ABL1融合基因，后者的信号是使细胞形成异常蛋白质，称为酪氨酸激酶。反过来，酪氨酸激酶会导致具有BCR-ABL1癌基因的白细胞的不受控制的生长。最终，这些未成熟的白血病或“爆炸”细胞开始挤出健康的白细胞，红细胞和血小板，因此比好的细胞泛滥的细胞比好细胞更多。

研究人员仍然不确定谁会开发CML，或者原因。没有人出生于CML，也不能从父母转到孩子。取而代之的是，由于某些人在生活的某个时候，骨髓中的单个受损细胞开始迅速繁殖。慢性髓样白血病在老年人中更为常见，通常在60年代被诊断出，但由于未知的原因，年轻人也在增加。在男性中，这也比女人更普遍。记载的唯一其他危险因素是在环境中或通过医疗中接触高剂量的辐射，但即使大多数人也不会患上慢性髓性白血病。

当许多患有CML的人因检查或其他涉及血液检查的原因去看医生时，被偶然地诊断出来。除了疲劳或更频繁的瘀伤之外，通常没有慢性髓样白血病的症状，很容易忽视。但是血液检查将显示出升高的白细胞计数，并减少了红细胞计数，并且血小板计数也可能关闭。

CBC具有差异

如果您正在看初级保健医师或其他类型的医生，则将被转诊给血液学家肿瘤学家，该血液学家治疗淋巴处理（血液）系统的癌症进行进一步测试。对于初学者，您需要一个与差异的完整血细胞计数（CBC），这更详细地研究了样品中的白细胞的类型。这很重要，因为慢性髓样白血病比其他类型的白细胞更影响某些类型的白细胞。

外周血涂片

另一个重要的测试称为外周血涂片：您的血细胞被染色，然后在显微镜下检查以确定数量，大小，形状和类型；白细胞的特定模式；与成熟的健康细胞的比例相比，爆炸细胞的比例（未成熟）。

骨髓抽吸和活检

CML突变开始的骨髓细胞也需要仔细观察。通常两个骨髓抽吸和活检将同时进行，通常从臀部骨骼中取出样品。首先，您将获得药物来麻木皮肤。然后，使用一个空心针去除液体样品（抽吸），而较宽的针头则用来去除一小块骨头，该骨头含有骨髓进行活检。然后在显微镜下检查两个样品。

细胞遗传学测试

下一步：两次细胞遗传学测试。细胞遗传学是对染色体的研究，它们用于测试Telltale Philadelphia染色体和BCR-ABL1基因。细胞遗传学分析是在显微镜下分析染色体异常的骨髓细胞的过程。荧光原位杂交（鱼）是一种更灵敏的细胞遗传学测试，其中使用与DNA结合的颜色探针用于定位基因和重新定位的染色体9和22的碎片。

定量聚合酶链反应（QPCR）

您也可以期望有一个定量聚合酶链反应（QPCR）测试诊断和此后大约三到六个月的诊断，以跟踪治疗进展。这是用于检测和测量血液和骨髓样品中BCR-ABL1基因的最敏感测试。即使找不到费城染色体，它也能够检测100,000至100万个正常细胞中的一个CML细胞。

像CML的诊断一样令人恐惧，它也是非常可以治疗的。忘了几个小时的化学滴注，失去头发，恶心和所有其他臭名昭著的癌症治疗副作用。借助慢性髓细胞性白血病，您每天服用一两次药丸，这要归功于一种称为酪氨酸激酶抑制剂（TKIS）的药物。在2001年批准之前，供体的干细胞移植是CML的唯一治疗方法，生存率仅为三到五年。随着TKIS的出现，五年的生存率已提高了三倍，超过71％，而参加临床试验的患者也更高。

这些药物为什么会改变游戏规则？TKI通过识别和关闭（抑制）由BCR-ABL1基因生成的酪氨酸激酶蛋白来起作用。反过来，骨髓停止曲柄驱动异常的白细胞。奖励：TKIS是一种靶向疗法。这意味着，与传统的癌症治疗（例如化学疗法）不同，它们对正常健康细胞造成较小的损害。目前有几个TKI：

• 波索利夫（玻硫替尼）

• iClusig（Ponatinib）

• gleevec（伊马替尼梅赛酸酯）

• sprycel（dasatinib）

• tasigna（尼洛替尼）

另外，新批准的TKI，，，，Scemblix（asciminib）通过与ABL1 Myristoyl口袋结合来工作。它是针对慢性CML的患者指示的，他们曾尝试过两次TKIS或具有T315I突变的人。

第一代TKIS

这些药物构成了三代TKI所说的。格里维克是原始的TKI批准用于CML治疗的，因此它是最古老的，被认为是第一代。Gleevec通常是血液学家 - 肿瘤学家的首选，因为它的高效，通常耐受性良好，并且在大多数患有慢性阶段CML的人中会带来稳定的缓解。对于较低的风险且不需要积极进取的治疗以及年龄较大或患有其他严重健康问题的人来说，这是一个不错的选择。

第二代TKIS

第二代TKIS包括波索利夫，，，，Sprycel， 和Tasigna。如果您不对Gleevec做出反应或对其产生阻力（可能会随着时间的推移发生），那么您的医生可能会毕业于这些第二代选择之一。您的医生在决定哪一个时会考虑您的健康病史和潜在的副作用。例如，如果您患有肺（肺）疾病或呼吸问题，Sprycel可能不是最好的选择，如果患有或有心脏血管疾病的风险，则可能会避免使用Tasigna，并且可能不建议患有肝脏，胃，胃，或胃肠道问题。

第三代TKIS

还有一个第三代TKI：iClusig。对于某些在BCR-ABL1中具有基因突变的患者，建议它们对其他四个TKI有抵抗力，但它具有一些潜在的严重副作用（例如，血凝块的风险增加），因此可能不是一个好选择对于某些患者。

化学疗法

在许多情况下，化学疗法与癌症交手。但是，这种使用强大化学物质杀死快速增长的癌细胞的药物仅用于最严重的慢性髓样白血病。例如，处于爆炸阶段的人可能会接受化学疗法，以帮助他们恢复慢性阶段。或在干细胞移植之前可以使用化学疗法来削弱免疫系统，因此人体拒绝捐赠细胞的可能性较小。

免疫疗法

这种药物疗法的目的是刺激免疫系统以更好地抵抗癌症。在进行TKI之前，一种免疫疗法药物干扰素被认为是无法接受干细胞移植的人的一线治疗方法。现在，它可以用于无法忍受TKI副作用或怀孕并且必须暂时停止其TKI的人。

干细胞移植

同种异体干细胞移植是在批准TKI之前CML的唯一实际治疗选择。同种异体意思是“从同一物种的不同个体中获取”。在这种情况下，干细胞从健康的人（捐赠者）转移到患者的身体。人们考虑的有资格进行干细胞移植是那些对至少两种类型的TKI，对所有TKI不耐受的人，以及那些处于慢性髓样白血病的加速或爆炸阶段的人。

成功后，健康的供体细胞取代了骨髓中现有的患病细胞并创建新的免疫系统。干细胞移植是一个大问题，而且是一个漫长的过程。您可以期望在医院住了四个星期，因为您需要一个无菌的环境，直到您的新免疫系统再次开始工作。即使您在家之后，也许需要几个月的时间才能恢复常规时间表。您需要所有新的疫苗，如果您年轻，您的生育可能会受到影响。幸运的是，如果您必须走移植路线，则可以选择鸡蛋冷冻和精子银行，但是对于大多数育龄的人来说，TKI疗法将是同样有效的长期解决方案。

认识我们的作家

斯蒂芬妮·伍德

斯蒂芬妮·伍德（Stephanie Wood）是屡获殊荣的自由作家和前杂志编辑，专门研究健康，营养，健康和育儿。

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